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FDA批準首個兒童早衰癥治療藥物,可阻止體內缺陷蛋白積聚

2021-02-01 eNet&Ciweek/夕兮

2月1日消息,美國食品和藥物管理局(FDA)前不久批準了一種治療藥物,可使患有罕見遺傳?。ü鹕獱柛5略缢ゾC合征)的兒童獲得更多的生命時間?;加性缢グY的兒童通常在青少年時期因心力衰竭、心臟病發(fā)作或中風而死亡。大多數患有這種疾病的兒童會在15歲之前死亡。新批準的藥物佐金維(Zokinvy)是首個、也是唯一一個被FDA批準用于治療早衰及其相關綜合征的藥物。

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